Orphan Drug Status

Lo status di farmaco orfano offre alle aziende che ricercano cure per le malattie rare un periodo di sette anni di riduzioni fiscali e il diritto esclusivo di sviluppare una cura per una condizione specifica. Lo status di farmaco orfano può essere concesso per nuovi farmaci, farmaci già approvati o farmaci già presenti sul mercato. Tuttavia, se il farmaco è già stato approvato, lo sponsor deve presentare un'ipotesi plausibile su come il farmaco sia clinicamente superiore ai farmaci precedenti o ai farmaci non sviluppati.

Key Takeaways

• Lo status di farmaco orfano conferisce alle aziende un marketing esclusivo e diritti di sviluppo insieme ad altri benefici per recuperare i costi di ricerca e sviluppo di farmaci per il trattamento di malattie rare.
• L'Orphan Drug Act è stato progettato per incoraggiare le aziende a sviluppare farmaci per le malattie rare.
• La FDA può revocare lo status di farmaco orfano.
• Le aziende farmaceutiche, tuttavia, preferiscono trattare malattie e condizioni meno costose rispetto a quelle costose e rare.

Comprensione dello stato dei farmaci orfani

Nel 1982, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha riconosciuto la mancanza di incentivi per le aziende farmaceutiche a sviluppare cure per le malattie rare. Da questa realizzazione è nato l'Orphan Drug Act del 1983. Il piano era di colpire le malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti

L'Office of Orphan Products Development (OOPD) ha incoraggiato le aziende a esercitare i diritti previsti dall'Orphan Drug Act del 1983. L'OOPD sviluppa e assegna sovvenzioni a società, biologi, clinici e ricercatori che vogliono sviluppare prodotti e farmaci per curare queste malattie rare . La legge si riferisce a questi gruppi di persone come sponsor.

L'Orphan Drug Act è stato modificato nel 1985 e nel 1990 per includere prodotti diversi dai farmaci come prodotti biologici, dispositivi medici e alimenti medici (principalmente alimenti prenatali).

considerazioni speciali

È noto che le aziende farmaceutiche sono prima le imprese e poi i guaritori. Le aziende farmaceutiche sborsano miliardi di dollari all'anno per ricerca e sviluppo. Ad esempio, Pfizer (PFE) ha guadagnato 53.647 miliardi di entrate nel 2018. La spesa in ricerca e sviluppo è stata di circa 8 miliardi per l'anno. Ciò equivale al 14, 9% delle entrate spese esclusivamente per ricerca e sviluppo.

Lo sviluppo di nuovi farmaci è anche un'attività rischiosa se un'azienda non riceve un brevetto. C'è anche una forte concorrenza di contraffazioni e generici o medicine simili. Molte aziende vanno dove è relativamente facile fare soldi.

Orphan Drug Status Vantaggi e svantaggi

Oltre ai diritti esclusivi e ai crediti d'imposta per la ricerca, la FDA fornirà assistenza tecnica per le domande di medicinali orfani, possibili riduzioni dell'approvazione del periodo di attesa e sconti sulle tasse di registrazione. Lo stato offre anche un credito d'imposta del 50% sul costo degli studi clinici.

Lo status di farmaco orfano non è progettato per gli sponsor per recuperare tutti i costi dello sviluppo di farmaci, ma piuttosto come un meccanismo di riduzione dei costi e di razionalizzazione della regolamentazione. La FDA può revocare facilmente le designazioni di farmaci orfani. Motivi comuni includono: dichiarazioni false o informazioni omesse nella richiesta di designazione o se la FDA ritiene che la malattia o la condizione interesserà più di 200.000 persone in futuro.

Lo sviluppo di farmaci per curare il vasto numero di malattie nel mondo è una linea di business che può portare a grandi fortune. Tuttavia, nei prodotti farmaceutici le maggiori fortune sono spesso sviluppate sviluppando farmaci che diventano lo standard per la cura di malattie comuni. Dal punto di vista aziendale, avere un ampio mercato garantisce che un'azienda possa recuperare rapidamente i costi di sviluppo, realizzando il maggior guadagno possibile.