Un primer per settore biotecnologico

La biotecnologia è uno degli angoli più strani, più spaventosi, più sexy e più interessanti del mercato azionario. In quanti altri settori le aziende stanno letteralmente cercando di salvare vite umane? Qualsiasi industria può ospitare azioni che potrebbero potenzialmente raddoppiare, ma quale altra industria può eguagliare la biotecnologia nel solo numero di azioni che potrebbero raddoppiare se i piani delle loro aziende dovessero concretizzarsi?

D'altra parte, in quanti altri settori le aziende bruciano attraverso centinaia di milioni di dollari, spesso senza nulla da dimostrare? Quante altre industrie fanno affidamento su misteri scientifici che possono essere una sfida anche per i dottorandi altamente qualificati? E in quanti altri settori è presente un'etichetta di avvertenza che recita "Attenzione: una scarsa selezione dei titoli può costare il 90% dell'investimento iniziale?"

Per tutti questi motivi e altro, la biotecnologia è un'industria affascinante da esplorare per gli investitori.

Che cos'è la biotecnologia?

In breve, la biotecnologia è un'industria che si concentra sullo sviluppo di nuovi farmaci e sulla ricerca clinica volta a trattare malattie e condizioni mediche. Le aziende di biotecnologia sono quasi sempre non redditizie (alcune suggeriscono che la distinzione tra azienda "biotecnologica" e "farmaceutica" risieda nella redditività) e molte non hanno entrate reali.

La biotecnologia è inoltre caratterizzata da lunghi tempi di sviluppo; può richiedere fino a un decennio per ottenere un nuovo farmaco dalla provetta allo scaffale della farmacia. Inoltre, esiste una schiacciante probabilità di fallimento, poiché dall'85% al ​​95% di tutti i potenziali nuovi farmaci non riescono a ottenere l'approvazione. Tuttavia, per quelli che hanno successo, i premi possono essere enormi e i "doppi quotidiani" non sono inauditi.

(Per una lettura di fondo, vedi Gli alti e bassi della biotecnologia.)

Differenze tra biotecnologia e prodotti farmaceutici

C'è più di una piccola area grigia tra ciò che è "biotecnologia" e ciò che è "farmaceutico". Tuttavia, gli investitori dovrebbero tenere a mente alcuni punti generali. Da un punto di vista filosofico, la biotecnologia è un'impresa a rischio, mentre l'industria farmaceutica riguarda la gestione e la diversificazione del rischio.

Poiché la maggior parte delle biotecnologie ha entrate insignificanti, per non parlare delle entrate, i dividendi sono eccezionalmente rari nelle biotecnologie. Al contrario, i dividendi possono comprendere una parte significativa del rendimento atteso da un titolo farmaceutico.

Molte aziende biotecnologiche non pretendono di commercializzare i propri farmaci, poiché vedono la loro esperienza nella ricerca e nello sviluppo. In confronto, il marketing e le vendite sono il principale punto di forza di molte aziende Big Pharma. Mentre sempre più aziende farmaceutiche licenziano gli scienziati e si ritirano dalla ricerca di base, diventano sempre più grandi macchine di marketing che necessitano di un afflusso di nuovi prodotti dal mondo delle biotecnologie.

Le due industrie si distinguono anche per quanto riguarda la valutazione e la valutazione aziendale. I modelli e la valutazione derivati ​​dal flusso di cassa sono abbastanza rilevanti nella valutazione delle scorte farmaceutiche; mentre molti analisti tentano di costruire modelli di flussi di cassa scontati per le biotecnologie in fase iniziale, la realtà è che il successo è spesso piuttosto binario ("la droga funziona" o "la droga non funziona").

(Per ulteriori informazioni, consultare Utilizzo di DCF nella valutazione biotecnologica).

La FDA è Ultimate Gatekeeper

In quanto organo di regolamentazione che approva i nuovi farmaci per il mercato statunitense, oltre a consentire studi clinici sull'uomo, la Food and Drug Administration (FDA) è il massimo custode di ogni azienda di biotecnologie. La FDA richiede che tutte le aziende stabiliscano (con sua soddisfazione) che un potenziale nuovo farmaco è sicuro ed efficace per lo scopo dichiarato.

Gli investitori devono comprendere il processo e i requisiti della FDA. Per ottenere l'approvazione della FDA, le biotecnologie devono stabilire un corpus sufficiente di informazioni sul fatto che il farmaco sia sicuro ed efficace. Ciò avviene generalmente attraverso una serie di almeno tre studi clinici (Fase 1, Fase 2 e Fase 3).

Se questi studi soddisfano i loro obiettivi di sicurezza ed efficacia (e questi obiettivi vengono generalmente realizzati in consultazione con la FDA), la società presenterà una richiesta formale di approvazione chiamata New Drug Application (NDA). Al ricevimento di una domanda compilata (e una forte tassa di deposito), la FDA assegna una cosiddetta data PDUFA, o la data entro la quale l'agenzia emetterà una decisione sulla domanda.

La FDA quindi esamina la domanda e può convocare un gruppo speciale di esperti chiamato comitato consultivo. Questi comitati esaminano la domanda ed esprimono un'opinione se la FDA dovrebbe (o non dovrebbe) approvare il farmaco sulla base delle informazioni attualmente disponibili.

La FDA quindi valuta le risposte del panel e prende la sua decisione. La FDA concederà l'approvazione e consentirà alla società di commercializzare il farmaco o emetterà una lettera di risposta completa (CRL). Un CRL equivale a un rifiuto, sebbene evidenzi le preoccupazioni della FDA e consenta alla società di raccogliere più dati con l'opzione di riapplicare in seguito.

Inoltre, gli investitori in biotecnologie non possono trascurare l'importanza di comprendere lo "stato d'animo" della FDA in un dato momento. Quando la FDA è in una posizione conservativa, la sicurezza e la pulizia dei dati diventano fondamentali e le droghe equivoci spesso vengono respinte. Quando la FDA si trova in una posizione più liberale, alcune di queste regole non vengono applicate in modo rigoroso e i farmaci con un profilo rischio-beneficio alquanto più spesso spesso arrivano sul mercato, in particolare quei farmaci destinati a malattie con poche altre opzioni di trattamento.

(Scopri di più sull'impatto della FDA sui prodotti farmaceutici, dai un'occhiata al settore farmaceutico: la FDA aiuta o danneggia? )

Cosa devono sapere gli investitori in Biotech

Quando si considera un potenziale investimento in biotecnologia, ci sono diversi fattori aggiuntivi da tenere a mente:

La pipeline

La pipeline di una biotecnologia è tutto ed è la fonte del valore presunto e previsto dell'azienda. In generale, gli investitori dovrebbero cercare di focalizzare la propria attenzione sulle società con più programmi di Fase 2 (ovvero, più farmaci nei test di Fase 2, non un singolo farmaco in più studi di Fase 2). È vero che le biotecnologie a singolo prodotto possono essere grandi vincitori quando hanno successo, ma è anche vero il contrario: possono subire perdite schiaccianti se quello e l'unico candidato del prodotto falliscono.

Non tutte le malattie sono ugualmente valide

Alcune malattie sono enormi mercati potenziali, ma presentano un'ampia concorrenza e rigide aspettative in termini di sicurezza o prestazioni. Ad esempio, mentre il cancro e l'artrite sono le principali malattie con un potenziale multi-miliardario, ci sono numerosi farmaci già approvati e disponibili - se i nuovi farmaci non offrono qualcosa di nuovo (migliore efficacia, meno effetti collaterali, ecc.), Potrebbero non persino ottenere l'approvazione, figuriamoci trovare un grande mercato.

D'altra parte, le malattie meno comuni possono rappresentare maggiori opportunità di quanto si pensi. I cosiddetti "farmaci orfani" colpiscono malattie che colpiscono meno di 200.000 persone, ma considerano che ottenere solo 20.000 consumatori di un farmaco che costano $ 50.000 all'anno (non un prezzo negativo per un farmaco salvavita) significa un'opportunità di guadagno di miliardi di dollari. Inoltre, le aziende che sviluppano farmaci orfani ricevono ulteriore assistenza sotto forma di esclusività del mercato e obiettivi di iscrizione alla sperimentazione meno rigorosi.

Di conseguenza, quasi tutti gli obiettivi della malattia possono ripagare con il farmaco giusto. Poche persone avevano persino pensato alla sindrome delle gambe senza riposo come una malattia, ma i farmaci venduti per questa sindrome hanno funzionato bene. Allo stesso modo, esiste un farmaco sul mercato con il solo scopo dichiarato di allungare le ciglia, il che dimostra che non si può mai scartare completamente un'idea.

Detto questo, gli investitori dovrebbero stare attenti alle aziende che cercano di rompere determinate malattie. Innumerevoli aziende hanno provato e fallito miseramente a sviluppare farmaci efficaci per sepsi, Alzheimer e obesità. Mentre alla fine ci saranno successi e le ricompense saranno grandi, probabilmente ci saranno anche fallimenti devastanti e le probabilità non sono a favore dell'investitore.

(Per ulteriori informazioni, vedi Cosa significa avere lo stato di droga orfana? )

Filosofia aziendale

Gli investitori devono anche comprendere gli obiettivi e gli obiettivi della gestione aziendale. Molte biotecnologie intendono sviluppare i loro farmaci solo finora da soli e quindi sostanzialmente scambiarli con una società farmaceutica più grande in cambio di denaro anticipato e royalties future. Altre società, tuttavia, mantengono i diritti di marketing per se stessi e costruiscono la propria forza di vendita. In definitiva, queste sembrano essere le aziende che creano il massimo valore per gli azionisti, ma è un percorso più rischioso.

Tieni presente, inoltre, che non è necessariamente una decisione del tutto o niente. Le aziende biotecnologiche possono scegliere di co-promuovere un farmaco con un partner più grande e possono scegliere di farlo come un modo per costruire una forza di vendita interna senza sacrificare completamente il flusso di cassa che può provenire dai diritti d'autore.

Struttura del capitale e opzioni di finanziamento

Le biotecnologie bruciano attraverso il denaro. Questo è solo un dato di fatto. È anche un dato di fatto fondamentale che gli studi clinici costino molto (sempre almeno decine di milioni di dollari e spesso centinaia di milioni). Gli investitori, quindi, dovrebbero cercare di trovare società ben finanziate per le loro esigenze cliniche a breve termine.

In sostanza, è sempre bene lasciare che altri investitori prendano la diluizione, ma questo non è sempre un'opzione. Le aziende spesso aspetteranno di raccogliere fondi fino a quando non avranno buone notizie da annunciare e potranno vendere azioni ai prezzi più alti dopo l'annuncio. L'attesa troppo lunga espone gli investitori al rischio di perdere quei "buoni pop-up" che costituiscono la maggior parte dei guadagni degli investimenti nelle biotecnologie.

La linea di fondo

Un'investigazione completa che copre gli investimenti nelle biotecnologie potrebbe facilmente incorrere in decine di migliaia di parole, ma si spera che questo sia un buon inizio per molti investitori nuovi nel mondo delle biotecnologie. Non commettere errori, gli investimenti nelle biotecnologie sono uno sforzo molto rischioso e i fallimenti supereranno i successi. Detto questo, con pazienza, ricerca e attenzione ai dettagli, è del tutto possibile per gli investitori trovare i vincitori che più che pagheranno per i perdenti occasionali.

(Per ulteriori informazioni, consultare il tutorial Aggiunta di ETF Biotech al proprio portafoglio.)